Sanofi: désignation de médicament orphelin par la FDA
information fournie par Zonebourse 03/06/2025 à 08:03
L'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin au rilzabrutinib pour cibler une réduction des crises vaso-occlusives, qui peuvent se produire par inflammation, dans la drépanocytose.
La FDA accorde la désignation de médicament orphelin à des thérapies expérimentales pour traiter des maladies ou des affections médicales rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.
Les données précliniques sur la drépanocytose ont été présentées lors de l'ASH 2024 montrant que le rilzabrutinib a aidé à réduire la vaso-occlusion (blocage des vaisseaux sanguins) et l'inflammation chez les souris transgéniques atteintes de drépanocytose.
Karin Knobe, MD, PhD Directeur mondial du développement, Maladies rares a déclaré ' Les personnes atteintes de drépanocytose vivent souvent avec des épisodes de douleur sévère due à des crises vaso-occlusives et d'autres complications qui peuvent avoir un impact significatif sur la qualité de vie et l'espérance de vie. Il reste un besoin de nouvelles approches thérapeutiques pour répondre à ces expériences en modulant les réponses du système immunitaire qui peuvent contribuer à la pathogenèse de la drépanocytose. '
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